博鰲樂城罕見病診療專家平臺(tái)正式啟動(dòng)，助力中國(guó)罕見病患者創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)
近日，由海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局發(fā)起，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心支持的博鰲樂城罕見病診療專家平臺(tái)正式啟動(dòng)。該平臺(tái)旨在加強(qiáng)國(guó)內(nèi)罕見病患者藥物可及，提升罕見病臨床診療水平，推動(dòng)國(guó)內(nèi)罕見病領(lǐng)域生態(tài)圈的建設(shè)。海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委委員、常務(wù)副局長(zhǎng)呂小蕾，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心執(zhí)行主任肖麗分別作為發(fā)起方和戰(zhàn)略簽約方出席活動(dòng)。
海南省衛(wèi)生健康委員會(huì)健康產(chǎn)業(yè)與對(duì)外合作局二級(jí)調(diào)研員吳恒，海南省藥品監(jiān)督管理局藥品注冊(cè)與生產(chǎn)處副處長(zhǎng)陳泳宏，四川大學(xué)華西醫(yī)(學(xué)）院黨委副書記兼紀(jì)委書記程南生，上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院黨委書記、院長(zhǎng)顧志冬，四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院院長(zhǎng)劉毅，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范，以及來自全國(guó)各地的二十余位臨床權(quán)威專家，共計(jì)上百位嘉賓參于活動(dòng)。
吳恒（左一），陳泳宏（右一）見證簽約。海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委委員、常務(wù)副局長(zhǎng)呂小蕾（右二），博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心執(zhí)行主任肖麗（左二）分別作為發(fā)起方和戰(zhàn)略簽約方出席活動(dòng)。
根據(jù)《2023中國(guó)罕見病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》顯示，中國(guó)目前已知的罕見病數(shù)量大約有1,400余種，罕見病患者群體已超過2,000萬。診療難和特效藥物可及已成為橫亙?cè)诤币姴』颊咧委熉飞系膬纱笾饕系K。
2013年，國(guó)務(wù)院頒布《國(guó)務(wù)院關(guān)于同意設(shè)立海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的批復(fù)》，該批復(fù)也被稱為“國(guó)九條”，其中一項(xiàng)就是加快先行區(qū)醫(yī)療器械和藥品的進(jìn)口審批。2019年9月，《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實(shí)施方案》正式對(duì)外發(fā)布，意味著新“國(guó)九條”的出臺(tái)，實(shí)施方案給了博鰲樂城更多特許醫(yī)療的政策支持。
在一系列優(yōu)惠政策的支持下，博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)已成為國(guó)內(nèi)罕見病患者同步用上世界創(chuàng)新藥械的示范區(qū)。在這里，更多國(guó)外已上市，國(guó)內(nèi)未上市的創(chuàng)新藥械通過這一平臺(tái)惠及中國(guó)罕見病患者，為中國(guó)患者的診療提供了新選擇。
海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委委員、常務(wù)副局長(zhǎng)呂小蕾就“樂城先行區(qū)改革中罕見病診療與保障的探索”做主題報(bào)告。呂小蕾?gòu)拇蛟旖】诞a(chǎn)業(yè)生態(tài)圈、罕見病診療與保障的探索兩大方面介紹了樂城先行區(qū)的相關(guān)工作開展情況。她介紹，截至目前，依托樂城特許政策優(yōu)勢(shì)，樂城現(xiàn)已實(shí)現(xiàn)超過40款罕見病診療藥物可及，一定程度上給中國(guó)罕見病患者帶來了希望。
呂小蕾表示：“樂城希望通過博鰲樂城罕見病診療專家平臺(tái)這個(gè)開放的平臺(tái)，聚集藥械企業(yè)、醫(yī)保、商保、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)生專家、患者組織等各方資源，在罕見病診療可支付性、罕見病診療真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究等方面開展更多合作，共同搭建罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)圈，打造服務(wù)于罕見病患者的有效整合方案。樂城歡迎各位專家以開放的理念加入診療平臺(tái)，為助力中國(guó)罕見病患者創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)貢獻(xiàn)智慧和力量?！?/p>
博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心執(zhí)行主任肖麗介紹了建立樂城罕見病診療專家平臺(tái)的背景、目的和未來的發(fā)展方向。她介紹，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心自成立以來，作為中國(guó)領(lǐng)先的專業(yè)化罕見病綜合服務(wù)平臺(tái)，依托海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許醫(yī)藥政策，致力于以全球同步的速度，將先進(jìn)的罕見病產(chǎn)品引入中國(guó)市場(chǎng)，給中國(guó)及周邊國(guó)家和地區(qū)的罕見病患者及家庭帶來新的希望。截至目前，中心在與歐、美、日等制藥企業(yè)的合作，創(chuàng)新藥械的引進(jìn)，患者的落地治療，產(chǎn)品進(jìn)入多個(gè)省市“惠民?！钡榷喾矫婀ぷ髦校〉昧艘恍╇A段型進(jìn)展。
專家聘用儀式合影
肖麗介紹，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心堅(jiān)持“以患者為中心”，做樂城先行區(qū)罕見病領(lǐng)域的“聯(lián)接者”、“協(xié)調(diào)者”和“推廣者”，秉承開放、共贏的合作理念，攜手多方，滿足接受創(chuàng)新藥械治療的罕見病患者多元化服務(wù)需求。
她介紹，博鰲樂城罕見病診療專家平臺(tái)將充分利用海南博鰲樂城先行區(qū)先行先試政策優(yōu)勢(shì)，整合全國(guó)和樂城醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及全國(guó)多個(gè)罕見病專病病種專家資源，建立全國(guó)的多學(xué)科、專業(yè)性、綜合性的罕見病領(lǐng)域?qū)＜移脚_(tái)。未來，通過該平臺(tái)開展的各類國(guó)內(nèi)外學(xué)術(shù)活動(dòng)，平臺(tái)專家可以交流和分享罕見病專病領(lǐng)域的全球最新診療進(jìn)展和中國(guó)實(shí)踐應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，共同提高國(guó)內(nèi)專病病種的診療水平；平臺(tái)將鏈接各方資源，支持專家在先行區(qū)使用特許藥械給患者提供優(yōu)質(zhì)的診療服務(wù)，不斷提高先行區(qū)罕見病診療質(zhì)量；支持平臺(tái)專家主導(dǎo)或參與罕見病特許藥械落地患者的全病程管理，包括屬地化長(zhǎng)期隨訪管理，獲得全面的特許藥械使用經(jīng)驗(yàn)；鏈接海外企業(yè)資源，支持平臺(tái)專家參與企業(yè)發(fā)起的真實(shí)世界研究和其它臨床研究項(xiàng)目，聯(lián)合各方共建罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)圈。
四川大學(xué)華西醫(yī)（學(xué)）院黨委副書記兼紀(jì)委書記程南生從臨床管理者的角度做了發(fā)言。他認(rèn)為，新時(shí)代新征程，堅(jiān)持“四個(gè)面向”，要面向人民生命健康。博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療先行區(qū)的特殊政策優(yōu)勢(shì)，對(duì)于我們國(guó)內(nèi)罕見病工作的開展有極大幫助。今天樂城管理局發(fā)起成立的博鰲樂城罕見病診療專家平臺(tái)將會(huì)對(duì)國(guó)內(nèi)罕見病患者的診斷、藥物使用、連續(xù)性管理、醫(yī)師教育培訓(xùn)及創(chuàng)新研究等方面具有很好的保障意義。相信在政府強(qiáng)有力領(lǐng)導(dǎo)下，在各界的共同努力下，我們的罕見病事業(yè)能取得進(jìn)一步發(fā)展。
上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院黨委書記、院長(zhǎng)顧志冬作為博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療先行區(qū)的院方代表進(jìn)行發(fā)言。在過去一年多的時(shí)間，他親眼見證了樂城園區(qū)醫(yī)藥的快速發(fā)展。對(duì)于如何推動(dòng)罕見病治療，他概括為“三個(gè)全力”。第一個(gè)是全力全心，加速推進(jìn)落地罕見病治療的特許藥械:第二個(gè)是全力協(xié)調(diào)，加速構(gòu)建完成罕見病治療可及性組合拳，包括特藥險(xiǎn)、惠民保險(xiǎn)、慈善、政府政策支持等:第三個(gè)是全力推動(dòng)，整合資源實(shí)現(xiàn)罕見病的早篩、早診、早治全國(guó)一盤棋。博鰲樂城罕見病診療專家平臺(tái)的發(fā)起將有利于全國(guó)罕見病專家資源整合，讓更多的罕見病專家能夠了解樂城的先行先試政策，推動(dòng)罕見病最新診療技術(shù)和方案惠及全國(guó)患者。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院，上海兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范作為臨床醫(yī)生代表進(jìn)行發(fā)言。他認(rèn)為博鰲樂城罕見病診療專家平臺(tái)的發(fā)起對(duì)于推動(dòng)多方工作具有重要意義，將對(duì)患者、醫(yī)生、企業(yè)，以及政府等多方工作開展具有推動(dòng)作用。他期望，罕見病領(lǐng)域各相關(guān)參與方一起努力，利用好博鰲樂城罕見病診療專家平臺(tái)來提高罕見病的診斷和治療水平。
在活動(dòng)儀式最后，在全場(chǎng)嘉賓的見證下，樂城文化健康產(chǎn)業(yè)平臺(tái)與博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心戰(zhàn)略合作簽約儀式也同步完成戰(zhàn)略合作簽約儀式。雙方在之后將發(fā)揮各自平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，以專業(yè)、優(yōu)質(zhì)的服務(wù)，更好地為上千萬中國(guó)罕見病患者的醫(yī)療健康而踔厲奮進(jìn)。
呂小蕾、肖麗見證簽約；海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委辦公室副主任、宣傳部長(zhǎng)，博鰲樂城文化產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司總經(jīng)理閆路愷（左一）、博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心市場(chǎng)總監(jiān)王鳳強(qiáng)（右一）代表雙方簽約。
