偉立瑞?在華獲批用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）成人患者
長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑為AQP4抗體陽性的NMOSD的患者帶來零復(fù)發(fā)希望
CHAMPION-NMOSD研究表明偉立瑞可顯著降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，有望重塑這一罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療格局
上海2025年8月1日 /美通社/ -- 偉立瑞?（英文商品名：Ultomiris?，通用名：瑞利珠單抗注射液）在中國正式獲批用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者。[1]
中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)是基于CHAMPION-NMOSD III期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，該研究結(jié)果已發(fā)表于《神經(jīng)科學(xué)年鑒》（Annals of Neurology）。[2]該研究采用舒立瑞 PREVENT關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)中的安慰劑組作為外部對(duì)照。
瑞利珠單抗達(dá)到由獨(dú)立裁定委員會(huì)判定的至研究期間首次復(fù)發(fā)時(shí)間的主要終點(diǎn)。在CHAMPION-NMOSD III期臨床試驗(yàn)的中位治療持續(xù)時(shí)間73周內(nèi)，瑞利珠單抗治療組患者未觀察到復(fù)發(fā)（復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低98.6%, 風(fēng)險(xiǎn)比(95% CI): 0.014 (0.000, 0.103), p<0.0001）。[2]
此外，與CHAMPION-NMOSD研究主要治療期的結(jié)果一致，在更長(zhǎng)期170.3周中位隨訪期間，接受瑞利珠單抗治療的患者均未出現(xiàn)復(fù)發(fā)，大多數(shù)患者的殘疾評(píng)估指標(biāo)保持穩(wěn)定或有所改善。[3]
NMOSD是一種罕見的、高致殘的自身免疫性疾病，主要累及中樞神經(jīng)系統(tǒng)，特別是脊髓和視神經(jīng)。[4,5]大多數(shù)NMOSD患者會(huì)經(jīng)歷難以預(yù)測(cè)的復(fù)發(fā)，每次復(fù)發(fā)都可能導(dǎo)致新發(fā)或加重的神經(jīng)損傷，產(chǎn)生嚴(yán)重的、反復(fù)的神經(jīng)功能缺損，甚至是永久性殘疾。[5,6]
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師全超教授表示："NMOSD難以預(yù)測(cè)的多次復(fù)發(fā)會(huì)導(dǎo)致不可逆的殘疾，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。其臨床治療應(yīng)注重緩解期預(yù)防復(fù)發(fā)，急性期快速控制癥狀，最大程度減少殘疾累積。作為長(zhǎng)效補(bǔ)體抑制劑，瑞利珠單抗可精準(zhǔn)靶向補(bǔ)體，實(shí)現(xiàn)持續(xù)獲益。每8周一次的給藥頻率為中國患者提供了更便捷的診療體驗(yàn)，有望幫助患者重返零復(fù)發(fā)的生活。"
阿斯利康全球高級(jí)副總裁、全球研發(fā)中國負(fù)責(zé)人何靜博士表示："NMOSD是瑞利珠單抗在半年內(nèi)中國獲批的第二項(xiàng)適應(yīng)癥，這不僅是對(duì)其創(chuàng)新價(jià)值的肯定，也將繼續(xù)強(qiáng)化我們對(duì)罕見神經(jīng)疾病領(lǐng)域的認(rèn)識(shí)。未來，我們將繼續(xù)加速科學(xué)研發(fā)，為更多罕見病患者帶來變革性的治療選擇。"
阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清表示："本次獲批加速了中國NMOSD治療領(lǐng)域變革，也進(jìn)一步夯實(shí)阿斯利康在補(bǔ)體罕見病領(lǐng)域的科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力。作為長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，瑞利珠單抗在持續(xù)控制NMOSD的疾病癥狀和防止復(fù)發(fā)方面臨床獲益明確。每8周一次的給藥方式也將進(jìn)一步提高治療的便捷性，從而幫助患者提高長(zhǎng)期生活質(zhì)量。我們十分期待讓創(chuàng)新藥物加速惠及更多中國罕見病患者！"
CHAMPION-NMOSD研究中最常見的不良事件為COVID-19，頭痛、背痛、關(guān)節(jié)痛和尿路感染。瑞利珠單抗的安全性和耐受性與既往臨床研究及真實(shí)世界數(shù)據(jù)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。[2]
瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本等國家和地區(qū)獲批用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者，并在全球多個(gè)國家和地區(qū)獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥。
