大睿生物在2025年美國國家脂質(zhì)協(xié)會（NLA）科學(xué)會議上公布靶向脂蛋白(a)的潛在長效創(chuàng)新RNAi療法RN026的突破性數(shù)據(jù)
大睿生物（RonaTherapeutics）作為創(chuàng)新RNA療法的領(lǐng)軍企業(yè)，今日在美國國家脂質(zhì)協(xié)會2025年度科學(xué)會議(NationalLipidAssociations2025AnnualScientificSessions)上，公布了其自主研發(fā)的創(chuàng)新RNA干擾療法RN026的臨床前數(shù)據(jù)。臨床前研究顯示，該療法針對心血管疾病獨立風(fēng)險因子脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人靈長類動物（NHP）研究中實現(xiàn)了99%的Lp(a)水平降低并有望支持一年一次的給藥方案。
核心亮點
1. 強效持久，突破性療效
? 轉(zhuǎn)基因小鼠模型中，單次2mg/kg皮下注射可實現(xiàn)：血清載脂蛋白Apo(a)水平降低98%，療效持續(xù)至少42天
? 非人靈長類動物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅達(dá)99%；給藥后98天仍維持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低約80%的效果持續(xù)至154天，提示其有望實現(xiàn)一年一次給藥
2. 精準(zhǔn)靶向設(shè)計
? 靶向KIV-2CNV區(qū)域內(nèi)外多位點以實現(xiàn)強勁藥效
? 極大降低與序列相關(guān)的脫靶可能
3. 雙重獲益
? NHP研究中，伴隨出現(xiàn)25%低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低
? SD大鼠重復(fù)給藥試驗未觀察到毒性反應(yīng)
關(guān)于RN026
RN026作為突破性療法在動脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）、主動脈瓣狹窄、外周動脈疾病等心血管疾病領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力，其差異化長效性、強效Lp(a)抑制能力和優(yōu)異安全性具有顯著優(yōu)勢。全球約10%-20%人群存在脂蛋白(a)水平升高，RN026有望為心血管疾病患者帶來全新治療希望。
關(guān)于大睿生物
大睿生物是全球領(lǐng)先的核酸創(chuàng)新藥物平臺公司，依托自主研發(fā)的核酸化學(xué)與遞送平臺，專注于心血管代謝性疾病、肥胖及神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療。大睿生物始終致力于開發(fā)具有差異化和創(chuàng)新性的同類最佳（best-in-class）及業(yè)內(nèi)首創(chuàng)（first-in-class）siRNA藥物，以解決心血管疾病、肥胖及代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）等的治療。
更多信息，請訪問：www.ronatherapeutics.com
